AAV前沿丨新基因疗法双重遗传剪刀或能更

丨派真生物市场团队报道

双重遗传剪刀可有效消除单纯疱疹病毒1

日前，FredHutchinson癌症研究中心的传染病研究人员通过使用一种双重遗传剪刀基因编辑方法去除了潜在的单纯疱疹病毒1（HSV-1）。研究结果表明在动物模型中，利用该基因编辑方法使潜伏病毒至少减少了90％，多数研究人员认为它可以防止感染再次发作。

这项研究于8月18日发表在《自然通讯》上，该研究使用了两套遗传剪刀来破坏病毒DNA，将转运载体微调至受感染的细胞，并通过靶向连接脖子与面部的神经通路，到达感染者体内休眠病毒所在的组织。

从控制病毒到治愈疾病

单纯疱疹病毒1（HSV-1），也称为口腔疱疹。主要表现为口唇溃疡、嘴唇起泡、发烧、头痛、四肢乏力、肌肉酸痛等。根据世界卫生组织的数据显示，全球50岁以下的人口中有三分之二患有HSV-1。感染主要引起唇疱疹，而且会伴随患者一生。

大多数关于疱疹的研究都集中在抑制疼痛症状的复发上，而FredHutch疫苗和传染病科教授基思·杰罗姆（KeithJerome）博士的团队正在通过一种完全不同的方法来研究如何治愈这种疾病。杰罗姆希望这项研究能够改变围绕疱疹研究的对话，并让其他研究者开始考虑治愈该疾病而不是仅仅控制病毒。

杰罗姆说：“这是科学家第一次能够真正消除体内大多数疱疹。我们的目标是探究感染的根本原因，即被处于休眠状态的病毒感染的细胞是引起重复感染的种子。”

关于双重遗传剪刀

在这项研究中，研究人员使用了两种类型的遗传剪刀来切割疱疹病毒的DNA。他们发现，仅使用一把剪刀去切割受感染细胞中的病毒DNA，DNA会自动修复。而通过组合两个剪刀-两套称为大范围核酸酶的基因切割蛋白，瞄准并切割一段疱疹DNA，病毒就崩溃了。

双重遗传剪刀通过载体将编码切割蛋白的基因导入靶细胞，该载体是一种无害的灭活病毒，可以潜入被感染的细胞中。研究人员将递送载体注入了HSV-1感染的小鼠模型中，它在进入神经通路后找到了进入靶细胞的途径。

AAV载体能实现最有效递送

研究人员发现，在上层颈神经节（该病毒处于休眠状态的神经组织）中存在的病毒DNA减少了92％。在治疗后的一个月里，病毒在逐渐减少，这足以阻止病毒重新激活。

该团队还进行了载体比较，以微调基因编辑方法：

1、用大范围核酸酶进行基因切割比用CRISPR/Cas9更有效。

2、当完善载体的传递机制后，他们发现腺相关病毒（AAV）载体能够最有效地将基因编辑到感染了病毒的细胞上。

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关于派真生物

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