热烈祝贺第六届百奥赛图模式动物与医药产业

哪里白癜风好治 http://www.wxlianghong.com/

转载自同写意

如果把近代医学比作人类文明发展的皇冠，那么不断涌现的创新疗法和技术平台可谓是皇冠上一颗颗璀璨的明珠。以细胞基因治疗、双特异抗体、ADC、PDC、RNA、单细胞技术、人工智能AI及全人抗体人源化小鼠等为代表的治疗手段和技术平台的发展正在为患者带来新的希望。

年6月13日，位于素有“江海门户”之称的海门市，一场论道“技术创新驱动新药研发”的行业盛事正在这里召开。一年一度的百奥赛图模式动物与医药产业大会已经走到了第六个年头，在疫情余震的情况下仍能汇聚余位来自学术、产业、投资界的一线专家学者实属难得。本次大会由百奥赛图和海门科技园共同主办，同写意、恺思俱乐部及ACROBiosystems作为协办单位支持。

百奥赛图创始人沈月雷博士

*以下报告内容未经大会报告专家确认，观点准确性以现场分享为准。基因与细胞治疗，风口上的研发热潮

近年来“细胞与基因治疗”的开发热潮不减，继小分子药物和抗体药物之后的第三大药物，细胞与基因治疗在罕见病、肿瘤等疾病治疗领域均有创新突破。随着年Yescarta和Kymriah两个细胞药物的上市，细胞成为药物，技术已经不再是难题。

会上，中国科学院脑科学家与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所杨辉研究员介绍，基因治疗分为两类：一类为基因改造细胞疗法，例如CAR-T、TCR技术、HSC技术；另一类便是基因替换、基因编辑技术，例如CRISPR技术。

技术的成熟和20多年历史的积累使细胞和基因治疗行业进入了爆发期，但这仍是开始阶段，有许多技术难题需要攻克。正如杨辉博士谈到，基因编辑应用于临床的最大瓶颈便是脱靶问题，这会影响细胞正常功能，增加致癌风险。

基因编辑与代表人物

基因编辑和基因治疗简单来说可以视为一个手段或工具，在多种疾病领域均有应用，以眼科遗传疾病为例，中国科学院神经科学研究所高级研究员仇子龙博士谈到其团队开发了一种高效的基于HDR的Cas9/RecA系统，可在出生后的视觉退化小鼠（rd1）中以HDR效率更高的方式正确纠正Pde6b突变，该模型小鼠是一种以光感受器变性和视力丧失为特征的色素性视网膜炎（RP）突变模型，为RP和其他遗传疾病提供了一种新的精准治疗方法。

核酸药物作为基因治疗的一种形式，也是本次大会讨论的一大热点，国内外在研药物以反义核酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）、信使RNA（mRNA）、适配体（aptamer）、核酶（ribozyme）和抗体核酸偶联药物（ARC）等代表。圣诺生物医药CEO陆阳博士线上分享了增强免疫检查点抑制剂抗肿瘤活性的siRNA治疗进展。艾博生物英博博士也在大会中介绍mRNA在肿瘤免疫及传染病疫苗中的应用。

年5月，NatureReviewsDrugDiscovery上刊文对全球细胞疗法进行深度盘点，目前全球细胞疗法上市或在研项目多达种，CAR-T疗法独占鳌头。尽管CAR-T疗法在血液瘤的研究相对成熟，但市场上对CAR-T主要的担忧在于其靶点较少（多集中于CD19、BCMA）、自体为主、适应症仍较少及实体瘤难以攻克的挑战上。

面对CAR-T发展的行业痛点，亘喜生物副总裁兼研发负责人沈连军博士介绍道，亘喜生物已经开发出FasTCAR-T技术和TruUCAR-T技术。FasTCAR-T技术可以在一天生产出CAR-T细胞，而TruUCAR-T技术则是从健康的供者获得的T细胞制作成百上千个剂量的CAR-T细胞，此外团队也在

转载请注明：http://www.lmpbc.com/nyby/12509.html