邱录贵教授司妥昔单抗,中国Castlem

Castleman

（CD）是一种血液淋巴系统的罕见病。司妥昔单抗，年被CD协作网络（CDCN）推荐为特发性多中心型Castleman病（iMCD）的一线治疗药物，目前已经被国家食品药品监督管理局药品审评中心（NMPA-CDE）受理上市申请，并纳入优先审评，即将登录中国。

对此，我们采访了中国医学科学院北京协和医学院教授、中国医院淋巴肿瘤中心主任邱录贵教授，就Castleman病在中国的流行病学、分型、治疗方法，以及司妥昔单抗的上市将对Castleman病的治疗有哪些积极的影响进行了相关访谈。罕见的Castleman病

Castleman病（CD），又名巨大淋巴结增生症或血管滤泡性淋巴组织增生，是一种罕见的、性质未定的慢性淋巴组织增生性疾病，发病率约2/万。CD具有高度异质性，根据病灶分布情况可分为单中心型和多中心型；根据细胞类型可分为透明细胞型、浆细胞型和混合型；根据有无明确病因分类可分为无确切病因的特发性CD和有确切病因的CD，如单纯疱疹病毒-8（HHV-8）型相关性CD、人类免疫缺陷病毒(HIV)相关性CD等。本病确切病因和发病机制尚未完全明确，目前认为细胞因子IL-6与其关系最为密切。临床表现多样，以无痛性淋巴结肿大最为常见。

Castleman病的治疗选择

不同的CD亚型存在不同的病因和发病机制，依据疾病类型和严重程度进行分层治疗显得尤为重要。单中心型CD一般通过手术完整切除病灶可达到长期生存，在不能全切的情况下，部分切除可以延缓疾病的复发与进展。多中心型CD通常需要系统治疗，但目前还缺乏标准治疗方案。现行治疗大多是根据细胞类型选择化疗方案，或者根据其病理特点进行抗血管生成治疗，均可取得一定的疗效。此外，针对IL-6相关信号通路的活化在CD中的重要作用，抗人IL-6单克隆抗体（司妥昔单抗）被NCCN推荐作为特发性多中心型Castleman病（iMCD）的主要治疗选择。

iMCD患者的希望-司妥昔单抗

司妥昔单抗(Siltuximab)是抗IL-6的单克隆抗体，能有效阻断IL-6信号通路。一项临床试验将79例CD患者随机分为司妥昔单抗组和安慰剂组，结果34%(1例CR，17例PR)的司妥昔单抗组患者获得持久的临床疗效，安慰剂组患者均无反应。基于此项研究，司妥昔单抗获得FDA批准用于治疗iMCD患者，以及获得CDCN以及NCCN等指南的一线治疗推荐。年ASH也报道了56例多中心型CD患者，其使用司妥昔单抗治疗的反应率高达63%。但仍有部分CD患者抗IL-6治疗无效，为建立一个疗效预测模型，等对CD患者的38个基线实验室参数进行分析后发现，与司妥昔单抗反应性有关的参数(纤维蛋白原、免疫球蛋白、血红蛋白、C反应蛋白)均与IL-6和急性炎症有关，提示具有炎症反应的iMCD患者可优先考虑司妥昔单抗治疗。

积极协作造福患者

中国Castleman病协作组（CCDN）是面向国内同行提供Castleman病的交流平台，并积极和国际同行开展合作，成为沟通国际和国内Castleman病研究的重要纽带，将中国原创性研究成果推向国际。同时协作组也会医院的规范化诊断和治疗推广，医院开展CD相关诊断和治疗工作。希望通过CCDN的成立可以加深对于CD的认识和相关工作的开展，从而提高我国CD的整体诊断和治疗水平，造福更多的患者。

孤儿新药，未来可期

司妥昔单抗治疗iMCD的疗效、安全性已经通过多项临床试验证实，目前已在40多个国家上市。司妥昔单抗进入中国后，将打破中国iMCD患者“无药可用”的尴尬局面，给患者带来新的希望，更体现了国家对罕见病治疗的重视、对生命的重视，希望有更多的“孤儿药”进入中国。

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